Fødselen i 2016 ble møtt med nær hysteri over ”hemmelige møter” og alvorlige advarsler om hubristiske forskere som lager menneskelige genomer og designer-babyer fra bunnen av. Det er første bursdag ble overskygget av den lille saken om å falle $ 99.75 millioner enn det innsamlingsmålet $ 100 millioner det hadde veldig offentlig satt.
Men to år etter går et ambisiøst prosjekt for å syntetisere genom - inkludert menneskelige - videre fra sin skjelvende start og kaste seg ut i det praktiske arbeidet med å skape bedre genomer enn naturen gjorde. Da noen 200-forskere som deltok i “Genome Project-write” møttes i Boston tirsdag, kunngjorde gruppen sitt første mål: å lage celler som aldri kunne bli smittet av virus, og som kanskje også ville være motstandsdyktige mot andre mordere.
"Det er veldig sterk grunn til å tro at vi kan produsere celler som vil være helt motstandsdyktige mot alle kjente virus," sa Jef Boeke, direktør ved Institute for Systems Genetics ved NYU Langone Medical Center og en av de fire lederne for GP-skriv . "Det bør også være mulig å konstruere andre egenskaper, inkludert motstand mot prioner og kreft."
Genomskribentene scoret også sitt største bedriftspartnerskap ennå. Paris-baserte Cellectis kunngjorde tirsdag at de ga sine genomredigeringsverktøy, TALENs, til GP-skriv medleder George Church of Harvard for sin labs del av prosjektet, og skape virus- og prionresistente humane celler. Slike celler, sa Cellectis-sjef Andre Choulika til STAT, "kan brukes til å lage universelle CAR-T-celler," kreftdrepende immunceller som ikke trenger å komme fra pasienten, slik dagens CAR-T-terapier gjør, men fra sunne donorer.
GP-skriv bygger på det opprinnelige Human Genome Project, som "leste" de 3 milliarder molekylære bokstavene for menneskehetens genetiske plan. Etter alle spekulasjonene om hva GP-skriving faktisk ville gjøre, sa Boeke, "det er fint å ha et konkret mål." Hvis målet blir realisert av flere titalls laboratorier som forventes å jobbe med prosjektet (og å heve sitt eget finansiering), kunne de ultra-sikre menneskelige celler gjøre for stamcellebehandlinger - regenerativ medisin - hva pasteurisering gjorde for melk.
Motstand mot virus og mer vil bli oppnådd ved en prosess som kalles koding, som avhenger av det faktum at den genetiske koden - hvilke sekvenser av DNA-bokstaver "stave" hvilke aminosyrer - er overflødige. Hver streng med tre bokstaver med DNA-bokstaver, kalt et kodon, koder for produksjon av en bestemt aminosyre. CAG-koder for glutamin, for eksempel AAA for lysin, og TGG for tryptofan. Hundre eller tusenvis av aminosyrer er koblet sammen for å danne proteiner som insulin, kollagen, dystrofin, myosin og de tusenvis av andre som er nødvendige for livet.
Det er bare 20 aminosyrer (og et "stopp" -signal), men 64-kombinasjoner av de fire DNA-nukleotidene. Og livet kan klare seg med bare ett kodon for hver aminosyre. Omkoding betyr å velge GTT-triplett for, for eksempel, valine, og hvor enn noen av de tre overflødige (GTC, GTA og GTG) vises i genomet, og erstatte den med GTT.
"Koding betyr at hver forekomst av ett kodon erstattes av en annen, og sletter effektivt ett kodon fra tabellen 'genetisk kode'," sa Boeke.