Det er gunstig for noen pasienter å lage en medisinsk løsning. Å lage teknologien for direkte å infusere redigert DNA i mennesker er hensynsløs og farlig på alle nivåer. Når teknologien er ute av boksen, kan den ikke settes inn igjen. ⁃ TN Editor
Crispr Therapeutics AG-aksjer økte etter at selskapet sa at det har behandlet det første mennesket med den samme genteknologien som deler navnet i en tidlig fase.
Crispr Therapeutics og partner Vertex Pharmaceuticals Inc. sa mandag morgen at den første pasienten i en studie som brukte CTX001, en terapi opprettet ved bruk av Crispr-teknologi, som behandling for den sjeldne blodsykdommen, beta-thalassemia, fikk engangsmedisinen. Paret kunngjorde også påmeldingen av den første pasienten har startet i en parallell studie for medisinen mot sigdcellesykdom med den første doseringen på banen i midten av året.
"Å behandle den første pasienten i denne studien markerer en viktig vitenskapelig og medisinsk milepæl og begynnelsen på vårt forsøk på å fullt ut realisere løftet om CRISPR / Cas9-terapier som en ny klasse potensielt transformative medisiner for å behandle alvorlige sykdommer," Samarth Kulkarni, administrerende direktør Offiser for Crispr Therapeutics, sa det i en uttalelse.
Crispr Therapeutics steg så mye som 20 prosent til $ 38.10 på 9: 56 er i New York etter kunngjøringen, det største intraday-trekket på mer enn ett år. Peers Editas Medicine Inc. og Intellia Therapeutics Inc. steg henholdsvis 12 og 7 prosent etter oppdateringen og et par biofarma-takter.
Teknologien har et bredt spekter av bruksområder og har fanget investorens fantasi for den bedre delen av det siste halvannet året, til tross for at det bare ble brukt i dyremodeller. Crispr ledet flokken i aksjebevegelse og verdsettelse av markedet i fjor, da ordet “Crispr” spredte seg som en brann blant handelsmannssamtaler.
wpDiscuz