CRISPR DNA-redigeringsverktøy får større oppgradering

Med tillatelse fra Wikipedia
Del denne historien!
Technocrat og Transhuman genetikere saliverer for å få tak i denne revolusjonerende teknologien som vil gi dem total og direkte kontroll over det menneskelige genomet og andre DNA-baserte livsformer. ⁃ TN Editor

En ny form for genomredigeringsverktøyet CRISPR-Cas9 ser ut til å utvide omfanget av sykdommer som kan behandles med teknologien, ved å gjøre det mulig for forskere å nøyaktig endre noen av DNAs fire "bokstaver" i en hvilken som helst annen og sette inn eller slette enhver strekning av DNA - alt mer effektivt og presist enn tidligere versjoner av CRISPR. Avgjørende, rapporterte forskere mandag, oppnår det alt dette uten å gjøre genomskravlinger i dobbelt helixen, slik klassisk CRISPR og mange av avleggerne gjør.

Nyheter om denne "prime redigering" begynte å sirkulere blant CRISPR-ites denne måneden, da oppfinnerne avduket den på et møte på Cold Spring Harbor Laboratory. Siden den gang har "spenningen vært håndgripelig," sa genetikeren Fyodor Urnov fra University of California, Berkeley, som ikke var involvert i forskningen.

"Jeg kan ikke overdrive betydningen av dette," sa han, og liknet opprettelsen av stadig flere typer genomredigerings-teknologier med opprettelsen av superhelter med forskjellige krefter: "Dette kan være ganske nyttig hevner for genomredigering samfunnet, spesielt når det gjelder å oversette grunnleggende forskning til klinikken ”for å kurere sykdommer som strekker seg fra sigdcelle til cystisk fibrose.

Første redigerings oppfinnere, ledet av David Liu fra Broad Institute of MIT og Harvard og postdoktor Dr. Andrew Anzalone, sier det har potensialet til å korrigere 89% av kjente sykdomsfremkallende genetiske variasjoner i DNA, fra stavemåten forårsaker sigdcelle til de overflødige fire bokstavene som forårsaker Tay-Sachs sykdom. Alt i alt rapporterer de om å gjøre 175-redigeringer i menneske- og museceller.

"Det er mer enn 75,000 DNA-endringer assosiert med genetiske sykdommer," sa Liu til journalister i forkant av den elektroniske publikasjonen i naturen beskriver prime redaktører. "Samlet dekker de alle disse."

Primærredigering forbedrer seg på CRISPR-Cas9 (og alle tweaks forskerne har gjort for det de siste syv årene) på flere viktige måter, sa Liu. Det kan endre ethvert av DNAs fire nukleotider, eller "bokstaver" - betegnet A, T, C og G - til alle andre, totalt 12 muligheter.

En av Lius tidligere CRISPR-oppfinnelser, kalt grunnredigering, kan bare gjøre fire av disse endringene: C-til-T, T-til-C, A-til-G og G-til-A. Det kan for eksempel ikke korrigere sigdcelleforårsakende mutasjon i hemoglobingenet, noe som krever å endre en T til en A på et presist sted.

Urnov sa, "redigerer først," er utmerket for å reparere [slike] punktmutasjoner, ”som er årsaken til noen arvelige genetiske sykdommer fra 7,000.

I motsetning til andre former for CRISPR, gjør primredaktører enkelt reparasjoner i ikke-delende celler som nevroner og muskelceller, som forskere med genomredigering ser på som mål for behandling av sykdommer som spenner fra Duchenne muskeldystrofi til Rett syndrom.

I tillegg til å endre et nukleotid til et annet, kan prime redaktører fjerne et presist antall nukleotider fra et presist sted i genomet. For eksempel fjernet de brede forskerne (fra menneskelige celler som vokser i laboratorieretter) de fire nukleotidene i genet HEXA som forårsaker Tay-Sachs sykdom. Andre steder klarte de å fjerne så mange som 80.

"Det ser ut som førsteklasses redigering vil tilby noen nye muligheter til genomredigeringssamfunnet," sa biokjemiker Benjamin Kleinstiver fra Massachusetts General Hospital, hvis forskning fokuserer på å gjøre genomredigering til "molekylær medisin."

Les hele historien her ...

Abonner!
Varsle om
gjest

1 Kommentar
eldste
Nyeste Mest stemte
Inline tilbakemeldinger
Se alle kommentarer